낡고 손상된 무릎 연골을 재생시킬 수 있는 획기적인 치료제가 국내에서 세계 최초로 본임상에 돌입한다.
가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단이 개발한 유도만능줄기세포(iPSC) 연골세포치료제 ‘MIUChon™(뮤콘)’이 보건복지부 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’의 고위험 임상연구 ‘적합’ 판정을 받았기 때문이다.
이번 임상연구는 무릎 골관절염 환자 30명을 대상으로 진행되며, 가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단 주지현 교수(서울성모병원 류마티스내과)팀과 iPSC 플랫폼 기업 ㈜입셀 등이 공동으로 수행한다.
MIUChon™은 첨단 재생의료 기술의 정수로 불리는 유도만능줄기세포(iPSC) 기술을 활용해 개발됐다. iPSC는 성인의 피부나 혈액 세포 등을 채취해 마치 발생 초기 단계처럼 '백지 상태'로 되돌린 후, 원하는 조직 세포로 분화시킬 수 있는 줄기세포다.
연구진은 이 iPSC를 이용해 연골세포를 만들어낸 뒤 이를 3차원 구형(스페로이드) 구조로 모아 무릎 관절 안에 주사하는 방식으로 치료제를 적용한다. 이는 기존의 치료 방식으로는 회복이 어려웠던 손상 연골을 근본적으로 재생시키는 것을 목표로 한다.
특히 무릎 관절 안쪽 공간은 면역 반응이 비교적 약한 부위여서 다른 사람에게서 만든 이종 세포를 주입하더라도 면역억제제를 사용하지 않고도 치료 효과를 기대할 수 있다는 안전상의 큰 장점을 가진다.
iPSC에서 만든 3차원 연골세포를 주사 형태로 무릎 골관절염 환자에게 적용하는 임상은 이번이 세계 최초로, 국내 재생의료 기술이 글로벌 무대에서 혁신을 선도하고 있음을 보여준다.
이번 고위험 임상연구는 국제 기준에 맞춘 무작위 배정·이중맹검·위약대조 방식으로 설계되어 치료제의 효능과 안전성을 엄격하게 입증할 예정이다.
연구팀은 이미 올해 1, 2, 3번째 환자에게 MIUChon™ 투여를 마쳤으며, 향후 연골 두께 변화, 통증 감소, 무릎 기능 개선 등을 장기적으로 추적 분석할 계획이다.
㈜입셀의 남유준 CTO는 “이번 고위험 임상 적합 판정은 선행 연구를 통해 안전성이 확인된 결과”라며 “글로벌 상용화를 앞당기기 위해 국제 기준에 맞는 임상 데이터 확보에 집중할 것”이라고 밝혔다.
임상을 총괄하는 주지현 교수는 “현재 골관절염 치료는 통증 조절에 머물러 있어, 닳아버린 연골을 되살리는 치료가 절실하다”며 “이번 연구를 통해 MRI 기반 연골 볼륨 변화 등을 장기간 추적하여, 인공관절 수술 이전 단계에서 환자가 선택할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있을지 확인할 것”이라고 강조했다.
이번 연구는 국내 산(입셀)·학(가톨릭대 의과대학)·연·병(가톨릭중앙의료원)이 iPSC 플랫폼, 제조 인프라, 환자 진료 경험을 통합해 구축한 재생의료 모델의 성공 사례로 평가받고 있다.
